Antikroppskonjugatet Trodelvy godkänt mot avancerad urinblåsecancer i USA

Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy), ett antikroppskonjugat, har av USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet FDA, fått ett accelererat godkännande för behandling av lokalt avancerad eller metastaserad urinblåsecancer.

Godkännandet baseras på resultat från Fas 2-studien TROPHY där Trodelvy utvärderades som monoterapi eller alternativt som kombinationsbehandling mot metastaserad blåscancer som hade progredierat under platinbaserad kemoterapi med antingen PD-1 eller en PD-L1-hämmare.

Av studiens 113 patienter svarade 27,7 procent av de som hade behandlades med Trodelvy på behandlingen. Av dessa uppnådde 5,4 procent komplett respons, medan återstående nådde partiell. Medianen för responstiden för de som behandlades med Trodelvy var 7,2 månader.

Accelererat godkännande för allvarligt sjuka utan andra behandlingsmöjligheter

FDA:s påskyndade process gör det möjligt att godkänna läkemedel mot allvarliga sjukdomar med uttömda behandlingsmöjligheter baserad på surrogatdata eller intermediära kliniska effektmått. Fortsatt godkännande är dock betingat av att den kliniska effekten bekräftas i andra studier.

- Endast en bråkdel av patienterna har långvarig effekt av tidigare godkänd cytotoxisk terapi eller immunterapi, vilket lämnar ett stort ouppfyllt behov hos patienter med avancerad urotelcancer som har progredierat under första- och andravalsbehandling, säger Scott T. Tagawa, professor i medicin och urologi vid Weill Cornell Medicine och ansvarig för TROPHY-studien, i ett pressmeddelande från läkemedelsföretaget Gilead.

- Studiens redovisade effekt och tolerans visar på att läkemedlet kan vara ett nytt behandlingsalternativ för de patienter där cancern fortsätter att utvecklas även efter flera behandlingar.

Acceptala biverkningar hos de flesta

Trodelvys säkerhetsprofil i TROPHY-studien stämmer väl överens med tidigare studier av metastaserad urinblåsecancer och andra tumörtyper. Bland alla evaluerade patienter med metastaserad urinblåsecancer (n = 113) var de vanligaste biverkningarna (≥ 25 procent), diarré, trötthet, neutropeni, illamående, alopeci, anemi, nedsatt aptit, förstoppning, kräkningar och buksmärta.

Biverkningar som ledde till att behandlingen avbröts sågs hos tio procent av dem som fick Trodelvy, medan fyra procent avbröt behandlingen på grund av neutropeni. Gilead har i ett uttalandeinformerat att Trodelvy är godkändt med en varning för svår eller livshotande neutropeni och svår diarré.

Trodelvy vid behandling av bröstcancer  

I april 2020 godkände FDA också Trodelvy som en behandling för vuxna patienter med metastaserad trippel-negativ bröstcancer (mTNBC) och som tidigare har fått minst två behandlingar för  metastaserad sjukdom. På SABCS2020 Breast Cancer Congress presenterades data från Fas 3-studien ASCENT som visade att läkemedelt också hade positiva effekter på metastatisk trippel-negativ bröstcancer.