FDA beviljar särläkemedelsstatus till ny T-cellsterapi för patienter med AML
FDA har beviljat särläkemedelsstatus (orphan drug status) till en autolog T-cellsterapi för behandling av akut myeloid leukemi (AML).
Detta framgår av ett pressmeddelande från Intellia Therapeutics som ligger bakom cellterapin som går under namnet NTLA-5001.
NTLA-5001 är en autolog cellterapi utvecklad för att behandla genetiska subtyper av AML, till exempel patienter med HLA-A-A*02:01-allelen eller patienter med Wilms tumör 1-antigen.
Den nya terapin baseras på genteknologin CRISPR som är ett genredigeringsverktyg som kan 'klippa' DNA på en specifik plats i genomet och korrigera defekta delar av DNA:t. I detta fall redigeras T-cellsreceptorer som används vid T-cellsterapi.
NTLA-5001 testas i en fas I/II-studie som utvärderar säkerhet, tolerabilitet, cellkinetik och antitumöraktivitet av en engångsdos vid behandling av vuxna med persisterande eller recidiverande AML efter första linjens behandling. En planerad dosökningsfas i studien kommer att inkludera två oberoende grupper bestående av antingen vuxna med AML med lägre sjukdomsbörda (<5% blaster i benmärg) eller högre sjukdomsbörda (≥5% blaster i benmärg).
FDA beviljar särläkemedelsstatus till läkemedel eller behandlingar som har utvecklats specifikt för behandling av sällsynta sjukdomar där marknaden kan vara liten på grund av den lilla patientgruppen. Därför tillhandahåller FDA vanligtvis också ekonomiska incitament såsom skattelättnader och marknadsexklusivitet under en begränsad period.
