FDA godkänner den första T-cellsterapin för patienter med malignt melanom

De amerikanska läkemedelsmyndigheterna FDA har godkänt Amtagvi (lifileucel). Lifileucel är den första tumörhärledda T-cellsterapin som är indicerad för behandling av vuxna patienter med inoperabelt eller metastaserande malignt melanom som tidigare har fått andra behandlingar.

Lifileucel är en tumörhärledd autolog T-cellsimmunterapi som består av en patients egna T-celler som hjälper immunsystemet att bekämpa cancer. En del av patientens tumörvävnad avlägsnas under ett kirurgiskt ingrepp före behandling. Patienternas T-celler separeras från tumörvävnaden, tillverkas vidare och återförs sedan till samma patient som en engångsdos för infusion.

Säkerheten och effekten av lifileucel har utvärderats i en global klinisk studie som inkluderade vuxna patienter med inoperabelt eller metastaserande malignt melanom som tidigare hade behandlats med minst en systemisk behandling, inklusive en PD-1-blockerande antikropp, och om de var positiva för BRAF V600-mutation, en BRAF-hämmare eller BRAF-hämmare med en MEK-hämmare. Effekten definierades som den objektiva responsfrekvensen (ORR) på behandling och varaktigheten av svaret.

Bland de 73 patienter som behandlades med lifileucel i den rekommenderade dosen var ORR 31,5 procent. Bland dessa uppnådde tre patienter (4,1 procent) fullständig respons (CR) och 20 patienter (27,4 procent) uppnådde partiell respons (PR). Bland patienter som svarade på behandlingen fortsatte 56,5 procent, 47,8 procent och 43,5 procent att bibehålla svaret utan tumörprogression eller död efter sex, nio respektive 12 månader.

De vanligaste biverkningarna förknippade med lifileucel inkluderar frossa, feber, trötthet, takykardi, diarré, febril neutropeni, ödem, hudutslag, hypotoni, håravfall, infektion, hypoxi och dyspné. Data från studien visar dock att behandling med lifileucel också kan associeras med långvarigt allvarligt låga blodvärden, allvarliga infektioner, hjärtsjukdomar, försämrad andningsfunktion, försämrad njurfunktion och dödliga behandlingsrelaterade komplikationer. Därför måste patienterna övervakas noggrant före och efter infusion med avseende på tecken på biverkningar.