Långtidsdata bekräftar effekten av CAR-T hos barn och ungdomar med B-ALL

EHA: Barn och ungdomar med recidiverande eller refraktär B-cells akut lymfatisk leukemi (r/r B-ALL) har en bestående behandlingseffekt av att få CAR-T-cellterapin Kymriah (tisagenlecleucel).

Detta visar finala data från ELIANA-studien.

De finala långtidsdata från fas II-studien visar att total överlevnad (OS) fem år efter att patienterna behandlats med tisagenlecleucel var 55 procent (95% KI: 43, 66), medan händelsefri överlevnad (EFS) var 42 procent (95% KI: 29, 54). Det fanns inga signifikanta skillnader i överlevnad bland pediatriska patienter (<18 år; n = 65) och unga patienter (≥18 år; n = 14).

I studiens abstract beskriver forskarna att tisagenlecleucel fortfarande har potential att vara ett kurerande behandlingsalternativ för pediatriska och unga patienter med r/r B-ALL.

År 2018 rapporterade forskarna tvååriga data från ELIANA. Dessa data visade att 62 procent av patienterna som responderade på tisagenlecleucel förblev återfallsfria efter två år. De nya, uppdaterade långtidsdata från ELIANA presenterades på EHA vid den muntliga sessionen "Novel insights into the treatment of ALL" som ägde rum på söndagen.

Inga nya biverkningar

ELIANA är en pivotal, öppen, multicenter, fas II-studie som inkluderade 97 pediatriska och unga patienter med r/r B-ALL i åldrarna 3 till 24 år (medianåldern var 11 år vid studiestart). Patienterna var kraftigt förbehandlade och hade i genomsnitt fått tre tidigare behandlingslinjer. 61 procent av patienterna hade mottagit en stamcellstransplantation innan inklusion. 79 av de 97 patienterna var utvalda för CAR-T-behandling och behandlades med en engångsdos tisagenlecleucel (0,2–5,0 × 106 CAR + vitala T-celler / kg kroppsvikt för patienter ≤50 kg och 0,1–2,5 × 108 CAR + vitala T-celler för patienter> 50 kg). Studiens effektmått inkluderade total remissionsfrekvens (ORR) över tre månader, recidivfri överlevnad (RFS), varaktighet av remission (DOR), OS, möjlighet för B-cellsaplasi (ett mått på fortsatt behandlingseffekt), samt biverkningar på kort och lång sikt. Mediantiden från infusion till data cut-off var 5,5 år.

Data visade att ORR över tre månader var 82 procent (95% KI: 72, 90). Denna andel omfattade både patienter som hade komplett remission (CR) eller CR med ofullständig hematologisk återhämtning (CRi). I CR/Cri-populationen var den femåriga RFS-frekvensen 49 procent (95% KI: 34, 62), median-RFS uppnåddes inte vid data cut-off. Mediantiden till B-cells-recovery var 38,6 månader (95% KI: 23, ej uppnådd), och möjligheten för B-cellsaplasi vid 6 och 12 månader var 83 (95% KI: 71, 91), respektive 71 procent (95% KI: 57, 82).

Forskarna fann inga nytillkomna eller oväntade behandlingsrelaterade biverkningar sedan den senaste datauppdateringen. Bland patienter i remission var således de vanligaste rapporterade biverkningarna infektion (20 procent) och cytopeni (6 procent).