Gavreto FDA-godkänt mot avancerad RET-muterad sköldkörtelcancer

Det amerikanska läkemedelsverket, FDA, har godkänt tyroskinashämmaren Gavreto (pralsenib) för behandling av barn och vuxna med avancerad eller metastatisk RET-muterad medullär eller RET-fusionspositiv sköldkörtelcancer.

Godkännandet är begränsat till patienter som kräver systemisk behandling och inte får effekt av radioaktivt jod.

Indikationerna godkändes under FDA:s accelererade godkännandeprogram, baserat på data från fas I/II-studien ARROW, som visade ihållande klinisk aktivitet hos människor med eller utan föregående behandling och oavsett RET-mutationsgenotyper, skriver läkemedelsföretaget Roche.

Behandling med Gavreto ledde till en samlad svarsfrekvens (ORR) på 60 procent (95% CI: 46%, 73%) hos 55 personer med RET-muterad metastatisk medullär sköldkörtelcancer (MTC), som tidigare behandlats med cabozantinib och/eller vandetanib, och mediansvarstiden (DoR) uppnåddes inte (95% CI: 15,1 månader, ej estimerat).

Hos nio personer med RET-fusionspositiv metastatisk sköldkörtelcancer visade Gavreto en ORR på 89 procent (95% CI: 52%, 100%), och mediansvarstiden uppnåddes inte (95% CI: ej estimerat, ej estimerat).

I ARROW-försökspatienter med RET-muterade tumörtyper var de vanligaste biverkningarna (>25%) förstoppning, förhöjt blodtryck (hypertension), trötthet, muskel- och ledsmärtor samt diarré.

En större andel har RET-mutationer

Cirka 10-20 procent av patienter med papillär sköldkörtelcancer (den vanligaste typen av sköldkörtelcancer) har RET-fusionspositiva tumörer och cirka 90 procent av människor med avancerad MTC (en sällsynt form av sköldkörtelcancer) bär på RET-mutationer.

Biomarkörtest för RET-fusioner och -mutationer kan hjälpa till att identifiera personer som är berättigade till behandling med Gavreto.