- först med nyheter om medicin


– Det görs real-world data-studier inom onkologi i Sverige idag men det skulle kunna användas mycket mer. Det finns viktig kunskap att hämta från sådana studier, både för vården och för samhället i stort, säger Lotta Hansson.

- Real-world data är en möjlighet som skulle kunna utnyttjas bättre

Data från den kliniska vardagen – så kallade real-world data – kan ge viktig information om hur läkemedel fungerar och används i praktiken. Det är en möjlighet som skulle kunna utnyttjas bättre, menar onkologen Lotta Hansson.

– Det görs real-world data-studier inom onkologi i Sverige idag men det skulle kunna användas mycket mer. Det finns viktig kunskap att hämta från sådana studier, både för vården och för samhället i stort, säger Lotta Hansson, överläkare vid Medicinsk enhet hematologi vid Karolinska Universitetssjukhuset, Solna, och docent vid Karolinska Institutet med mångårig erfarenhet av att göra studier baserade på real-word data.

Begreppet real-world data har idag inte någon enskild, allmänt vedertagen definition. Men det handlar om information som samlas in från vardagen i och utanför sjukvården, inte inom en kontrollerad klinisk studie. Register och journaler är vanliga källor men det kan också vara data som samlats in via exempelvis appar.

– Det har blivit lite av ett modeord. Registerdata har använts i forskning länge, men nu är tendensen att man kallar det för real-world-studier, säger Lotta Hansson.

Visar effekt på verkliga patienter

För att undersöka effekt och säkerhet hos nya cancerläkemedel är de randomiserade kontrollerade kliniska prövningarna gyllene standard. Men patienterna som ingår i dessa kliniska studier är ofta strikt utvalda för att passa studien. I vardagssjukvård kan patienterna vara äldre och ha fler samtidiga hälsoproblem och behandlingar. Därför kan real-world data-studier vara ett viktigt komplement för att ge en mer verklighetstrogen bild av behandlingsresultaten.

– Det är oftast inte till sådana patienter som ingår i de kliniska prövningarna som vi sedan behöver ge läkemedlen. Real-world data är ett sätt att ta reda på hur läkemedel, framförallt nya, fungerar i klinisk rutinsjukvård – är de så bra som det utger sig för att vara? säger Lotta Hansson.

Lotta Hansson och hennes kollegor har bland annat använt real-world data för att analysera patienter med blodcancersjukdomen kronisk lymfatisk leukemi, KLL. Patienterna ingick i ett så kallat compassionate use-program som gav dem tillgång till läkemedlet ibrutinib, en BTK-hämmare, innan det blev godkänt.

– Trots att patienterna i vår kohort var äldre, betydligt sjukare och hade högre grad av dåliga prognostiska markörer än patienterna som ingick i klinisk prövning, så svarade de i princip lika bra på läkemedlet. Det var inte vad vi förväntades oss, men väldigt viktig information inför att vi sedan skulle börja använda läkemedlet.

Studien publicerades i Hematologica.

Data för jämlik vård

Real-world data-studier kan också ge viktig information om skillnader, till exempel mellan regioner, när det gäller tillgång till behandlingar och följsamhet till behandlingsriktlinjer.

– Det är data som är jätteviktiga för både patienter och samhället, för att se att pengarna går till rätt saker och att vi får en jämlik vård i landet, säger Lotta Hansson.

Idag är det inte ovanligt att godkännanden för nya cancerläkemedel baseras på data för progressionsfri överlevnad eller respons, inte läkemedlets effekt på överlevnad. Även här har real-world data-studierna en viktig roll att spela, genom att ge information om effekt och säkerhet i ett långtidsperspektiv.

– Man kan se om man verkligen fick förbättrad överlevnad av behandlingen och titta på senbiverkningar som man aldrig fångar med en kortare klinisk prövning, säger Lotta Hansson.

Real-world data kan också ligga till grund för kontrollgrupper, som till exempel kan användas när det saknas jämförandearm vid kliniska prövningar och för hälsoekonomiska analyser av nya läkemedel.

Sverige har bra förutsättningar

Med våra befolkningsbaserade register, personnummer och rätt till lika sjukvård finns goda förutsättningar för real-world data-studier i Sverige, menar Lotta Hansson.

– Sverige är ett ypperligt land för att ägna oss åt det här. En styrka är att vi har möjligheten att få med alla patienter med en viss diagnos i en viss geografisk region. Det är inte många andra länder som kan det på samma heltäckande sätt, säger hon.

Real-world data-studier har naturligtvis sina begränsningar och kräver samma noggrannhet som kliniska studier när det gäller design, analys och tolkning av resultaten. När det inte görs någon randomisering finns begränsningar i vilka slutsatser som kan dras, till exempel vad gäller skillnader mellan olika behandlingsgrupper. Det finns också risk att källorna som används, som journaler och register, innehåller fel, vilket kan påverka resultatens kvalitet.

Lotta Hansson och hennes kollegor utgår i sina real-world data-studier från registeruppgifter för att hitta patienter, och går sedan igenom deras patientjournaler individuellt för att hämta ytterligare information. En utmaning är då att den parameter de är intresserade av, till exempel patientens aktivitetsstatus, kanske inte finns inskriven i journalen.

– En förbättringsmöjlighet som vi ser är att ha ett mer standardiserat sätt att föra journal, så att alla för in vissa parametrar. Det kanske kommer med projektet individuell patientöversikt, som nu har lanserats för några cancerdiagnoser, säger Lotta Hansson.

Chefredaktör och ansvarig utgivare:

Kristian Lund
kristian@onkologisktidskrift.se

Chefredaktör:

Nina Vedel-Petersen
nina@onkologisktidskrift.se

Kommersiell chef

Benjamin Müller
benjamin@onkologisktidskrift.se

Kontakt och information

Annonser

Personuppgiftspolicy

Cookiepolicy

Kontaktinfo

Prenumerera
birgitte@onkologisktidskrift.se

Skicka e-post till redaktionen

Skicka e-post till Nytt om namn