- först med nyheter om medicin

Ny antikroppsbehandling för immun trombocytopeni kan vara på väg

I en ny fas III-studie visar IV-behandling med den humana antikroppen efgartigimod goda resultat i form av högre trombocytantal tidigt i behandlingen och ihållande respons över tid bland vuxna patienter med ihållande eller kronisk primär immun trombocytopeni (ITP).

Fas III-studien, med titeln ADVANCE IV (abstrakt #3), presenterades vid Plenary Scientific Session på söndagen vid den amerikanska hematologikongressen ASH 2022.

I studien uppnådde 21,8 procent av patienterna med kronisk primär immun trombocytopeni (ITP) en ihållande respons (trombocytantal på ≥50×109/L för ≥4 av 6 besök mellan vecka 19 och 24 utan interkurrenta händelser) vid behandling med efgartigimod. I jämförelse var andelen fem procent med placebo (p = 0,0316). 

Studien är en randomiserad och dubbelblind fas III-studie som inkluderade 131 personer med kronisk eller ihållande ITP som randomiserades 2:1 för att få 10 mg/kg efgartigimod eller placebo under 24 veckor.

Förbättringar oavsett ålder

Lite mer än hälften (51,2 procent) av behandlingsgruppen uppnådde IWG-responskriterier jämfört med 20 procent i placebogruppen. Och 90 procent (9/10) av deltagarna uppnådde en ihållande nivå av trombocyter som bibehölls vid den fasta dosen.  

Dessutom sjönk genomsnittliga IgG-nivåer hos behandlingsgruppen stadigt under de första fyra veckorna av behandlingen, varefter de genomsnittliga maximala minskningarna från baslinjen förblev större än 60 procent under hela studien.

Förbättringarna i form av trombocytrespons hos behandlingsgruppen observerades oavsett ålder, kön, sjukdomens svårighetsgrad, tidpunkt för diagnos, tidigare behandling eller användning av andra läkemedel. 

Dessutom visade de genomsnittliga förändringarna från baslinjen i trombocytnivåer över tid en tydlig differentiering från placebo från den första veckan, vilket enligt forskargruppen bakom studien indikerar ett tidigt inträde av trombocytrespons hos behandlingsgruppen.

Långtidsdata på väg

Biverkningar rapporterades hos 93,0 procent (80/86) av deltagarna i efgartigimod-gruppen och 95,6 procent (43/45) i placebogruppen. De vanligaste biverkningarna var hudblödningar, huvudvärk och hematuri. Allvarliga biverkningar rapporterades hos 8,1 procent (7/86) av deltagarna i efgartigimod-gruppen och hos 15,6 procent (7/45) i placebogruppen, och inga var behandlingsrelaterade.

Läkemedlet Vyvgart (efgartigimod) används redan idag och är godkänt av EMA för vuxna med muskelsjukdomen myasthenia gravis.

Studien har förlängts i en öppen studie, ADVANCE+, där långtidseffekt och säkerhetsdata kommer att bedömas.

  • Skapad

Chefer

Chefredaktör och ansvarig utgivare:

Kristian Lund
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Chefredaktör:

Nina Vedel-Petersen
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Chefredaktör Sverige

Ingela Loell
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Kommersiell chef

Marianne Østergaard
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Kundansvarig, Sverige
Annika Östholm
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den. 

 

 

Redaktion

Nordisk redaktionschef

Bo Karl Christensen
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Journalister

Ann Fernholm
Madeleine Salomon
Marie Skoglund
Per Westergård
Sara Nilsson