Lovande resultat för nytt läkemedel mot neuroblastom hos barn

En engelsk forskargrupp har utvecklat ett nytt läkemedel, Fadraciclib (CYC 065), som effektivt blockerar en av de gener som är särskilt aktiva i aggressiva former av neuroblastom.

Neuroblastom är den vanligaste formen av cancertumör utanför hjärnan hos barn

Den har oftast sitt ursprung från nervceller i binjurarna, men kan också uppstå från nervsystemet.

Chansen till bot beror på barnets ålder vid diagnostillfället,

Barn under ett år har goda chanser till överlevnad, medan motsvarande överlevnadsgrad bland barn över ett år med sjukdomsspridning är cirka 50 %.

Nuvarande, tillgängliga behandlingsformer är biverkningstunga och förenade med komplikationer som kan bli permanenta.

Fadraciclib, enligt forskarna från Institute of Cancer Research (ICR) i Storbritannien, är inte associerat med samma biverkningsprofil som nuvarande behandlingar.

”Jag är oerhört stolt över det stora arbete som våra forskare har lagt ned på att skapa nytt hopp för barn med neuroblastom. Barn med aggressiva typer av cancer behöver ofta genomgå tunga behandlingar som, även om de är framgångsrika, kan orsaka långvariga biverkningar. Barnen har fortfarande ett helt liv framför sig. Det är därför helt avgörande att vi får fram nya behandlingsformer som inte påverkar deras livskvalitet på längre sikt”, säger Michelle Mitchell, VD för ICR, i en artikel till onlinemediet PharmaTimes.

Blockerar tumörgenen effektivt

Fadraciclib riktar in sig sig mot MYCN-genen. MYCN muterar ofta i samband med aggressiv neuroblastom, vilket resulterar i en överproduktion av proteinet N-Myc. N-Myc är förbundet med en dålig prognos. Fadraciclib saktar ned produktionen av N-Myc.

Läkemedlet har genomgått säkerhetsstudier bland vuxna patienter. Det har visat sig stabilisera tumärtillväxt i möss och de möss som behandlades med Fadracilib levde längre än de möss som inte fick läkemedlet. Fadricilib, när det gavs i kombination med kemoterapi, fick tumörerna i några av mössen att krympa till en storlek som inte längre var synbar.

Fadraciclib har utvecklats i samarbete mellan forskare från ICR och biotechföretaget Cyclacel.