FDA ger berubicin särläkemedelsstatus för behandling av glioblastom
FDA har beviljat berubicin särläkemedelsstatus, Orphan Drug (OOPD) för behandling av patienter med glioblastom. Läkemedlet är det första i sitt slag som kan passera blod-hjärnbarriären och därigenom attackera tumören.
Berubicin tillhör klassen antracykliner, ett mycket kraftfullt cytostatikum som används vid en rad cancersjukdomar. Problemet vid glioblastom är att antracykliner hittills inte har kunnat passera blod-hjärnbarriären.
Waldemar Prebe, professor i medicinsk kemi vid avdelningen för experimentell terapi vid University of Texas MD Anderson Cancer Center har nu lyckats modifiera antracyklinets molekyl så att den kan ta sig förbi blod-hjärnbarriären.
I en klinisk fas 1-studie där 25 vuxna patienter ingick, visade 11 patienter (44%) signifikant progressionsfri överlevnad (PFS) när de behandlades med berubicin. En av patienterna uppnådde fullständig respons.
I fas-1 studien tolererades en maxdos på 7.5 mg/m2/dag som gavs under två timmar tre dagar i följd. Den patient som uppnådde varaktig full respons fick en dos med 2.4 mg/m2/dag.
Svarar inte på behandling
I Sverige diagnosticeras cirka 400 personer om året med glioblastom. Hittills har behandlingen varit mycket begränsad. Kirurgi, strålning och målinriktade terapier kan endast sakta ner förloppet och lindra symptomen. Tumören svarar inte på cytostatikabehandling eftersom dessa tidigare inte har kunnat passera blod-hjärnbarriären. Medianöverlevnaden vid sjukdomen är 14,6 månader från diagnostillfället.
Förhoppningen är nu att berubicin ska förändra förutsättningarna för glioblastom och bli ett effektivt anticancerläkemedel vid behandling av patienter med denna tumörform
Underlättar regulatoriska krav
Att berubicin får särläkemedelsstatus innebär, förutom kostnadsfördelar för företaget CNS Pharmaceuticals som utvecklat substansen, också att de regulatoriska kraven underlättas. Dessutom kan läkemedlet få exklusivitet på marknaden under sju år om det blir godkänt.
Fas 2-studie i höst
Till hösten planeras en fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effekten hos en större grupp patienter. För att justera doser och schemalägga behandlingen kommer man initialt att rekrytera sex patienter till studien. Därefter är avsikten att inkludera ytterligare 40–50 patienter. Det primära målet är progressionsfri överlevnad samt total överlevnad. Sekundärt mål är att undersöka biverkningar och livskvalitet hos de patienter som svarar på behandlingen.
