Oklart läge hur regionerna ska hitta pengar till CAR-T-behandlingar

Det absolut största hindret för att börja använda CAR-T just nu är att regionerna inte vet varifrån de ska få pengarna till behandlingen som kostar ungefär tre miljoner kronor, säger Gunilla Enblad, professor i onkologi och ordförande i den Nationella arbetsgruppen för CAR-T-cellbehandling.

Sedan 2019 är CAR-T-terapi godkänd i Sverige för behandling av lymfom och akut lymfatisk leukemi. Hittills har fyra patienter behandlats.

En viktig uppgift för den arbetsgrupp Gunilla Enblad leder är att ge fakta till ”Rådet för nya terapier” (NT-rådet) när det gäller CAR-T-behandlingar.  I Sverige är det NT-rådet som har makten att bestämma om nya terapier får ordineras av läkare, till exempel CAR-T-celler. 

Som det ser ut idag har rådet gett klartecken för Kymriah och Yescarta som nu finns tillgängliga för användning sedan 2019. Kymriah får användas till svårt sjuka patienter upp till 25 år med akut lymfatisk B-cellsleukemi som är refraktär, recidiverande efter transplantation, eller vid andra eller senare recidiv. Yescarta rekommenderas för behandling av vuxna patienter med recidiverat eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom och primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom, efter två eller fler linjer av systemisk terapi. 

”CAR-T-celler är det sista som ska prövas när ingen annan behandling står till buds. Kriterierna som ställs upp är de samma som vi har använt i våra studier inför registrering. Patienterna måste också vara i tillräckligt gott skick för att kunna klara av eventuella biverkningar,” säger Gunilla Enblad.

I oktober 2019 blev Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge först ut med att använda CAR-T-läkemedlet Kymriah i behandlingen av ett barn med leukemi. I januari 2020 behandlades ytterligare en patient, denna gång i Lund mot diffust storcelligt B-cellslymfom med läkemedlet Yescarta. Den tredje och senaste patienten är också ett barn med leukemi.

”Vi har alltså tre patienter som fått kommersiella läkemedel men betydligt fler får CAR-T-terapi i studier. Vi har behandlat 39 patienter med lymfom eller leukemi i Uppsala och en patient har fått CAR-T-celler i en studie i Stockholm,” säger Gunilla Enblad.

Gunilla var med och startade den första studien på CAR T-celler i Europa 2014. Forskningen var förlagd till universitetssjukhuset i Uppsala. I dag är det totalt tre universitetssjukhus (Lund, Stockholm och Göteborg) som behandlar med Kymriah och/eller Yescarta.

Certifieringsproceduren men framförallt det höga priset per behandling på cirka tre miljoner kronor är idag de största hindren hon ser.

”Just nu tror jag man vrider sina händer i regionerna och undrar var man ska få pengarna ifrån. Men de måste hittas för nu är preparaten godkända och rekommenderade av NT-rådet,” säger Gunilla Enblad.

Samtidigt hyser hon stort hopp om att priset kommer att sjunka. CAR-T-behandling är i början av sin utveckling och flera studier pågår i detta nu. 

”Redan nästa år kan det finnas nya läkemedel på marknaden och då kommer priset att gå ner. Men just nu är det ett mycket svårt läge för regionerna att finansiera behandlingen,” säger Gunilla Enblad.

När det gäller certifieringsproceduren för sjukhusen, framförallt för Yescarta, tycker hon att det borde vara enklare.

”Det är väldigt högt ställda krav på allt ifrån kvävetankar, odlingsprocedur och behandling av biverkningar. Certifieringsprocessen är på gränsen till orimlig och onödigt krånglig. I dag är det bara Lund och Göteborg som certifierat sig för Yescarta,” säger Gunilla Enblad.

Hon menar att det är bra med höga krav på säkerhet men att man tillexempel måste se det i ljuset av att det på universitetssjukhusen har förvarats celler i kvävetankar i decennier för benmärgstransplantation.

Räcker det med tre behandlande sjukhus i Sverige?

”Just nu räcker det för barn eftersom det handlar om kanske tre barn om året. När det gäller lymfom handlar det kanske om flera tiotal och då behövs alla universitetssjukhus. Men vi vet inte hur det kommer att se ut i framtiden när det troligen kommer fler CAR T-behandlingar mot andra maligniteter,” säger Gunilla Enblad.

Hur lång tid tar det att starta behandlingen från att läkaren bestämt sig? 

”Vi har inga egentliga väntetider men det kan dröja någon vecka innan man får en tid för leukaferesen så att T-cellerna kan extraheras. Sedan ska cellerna odlas i cirka tre veckor så det tar kanske sex veckor i praktiken.”

SNABB FAKTA: 2017 blev CAR-T-celler godkänt som behandling för lymfom och akut lymfatisk leukemi av FDA och EMA, det vill säga amerikanska och europeiska läkemedelsmyndigheter.  2019 blev två CAR-T-cellsterapier (Yescarta och Kymriah) rekommenderade att användas inom Svensk sjukvård. 

Vad är CAR T-cells-behandling?

CAR-T-cellsterapin går ut på att kroppens egna immunförsvar nyttjas för att bekämpa cancertumörer. Patientens T-celler tas ut och modifieras genom att man sätter in en chimär antigenreceptor (CAR) i dem. Cellerna odlas under några veckor. När de återförs i patienten känner T-cellen igen antigen på tumörcellerna och kan då angripa och döda tumörcellen. De godkända CAR-T-cellerna är båda riktade mot CD19.