Ny lag förutsätter studier på barn för FDA -godkännande

Häromdagen trädde en ny lag i kraft som innebär att de ansökningar om godkännande av nya cancerläkemedel som lämnas in till FDA måste ha utrett effekten på barn i de fall de har relevans för barncancer. Lagen omfattar även orphan drugs.

Trots de stora innovationer vi sett de senaste åren inom cancerområdet för vuxna så har behandlingar för barn med cancer halkat efter. Barn får fortfarande terapier som utvecklades för länge sedan. Syftet med den nya lagen är att även barn ska få tillgång till de allra senaste behandlingarna.

Vill stimulera utveckling av nya terapier för barn

2017 skapades inom FDA, The Research to Accelerate Cures and Equity (RACE) 2017, med syfte att stimulera utvecklingen av nya målinriktade terapier för barn med cancer. RACE:s målsättning är att pediatriska studier ska genomföras på alla nya cancerläkemedel som kan ha effekt på barn, även om de har tagits fram för vuxna.

RACE är en uppdatering av the Pediatric Research Equity Act (PREA) som sedan tidigare drivit på att pediatriska studier kring nya cancerläkemedel måste öka.

Samtidigt är studier på barn en utmaning och beror på en kombination av faktorer. Bland annat är storleken på de grupper som ska undersökas begränsad. Att utveckla nya preparat betraktas inte alltid som lönsamma av läkemedelsföretagen. Studier kan också vara riskabla och utmanande, både ur ett logistiskt och operativt perspektiv. Dessutom kan säkerhetsprofiler hos barn vara svåra att förutsäga.

Har hittills inte krävts studier på barn

I en artikel som nyligen publicerades i Journal of the National Cancer Institute, JNCI Natl Cancer Inst (2020)112(3): djz207 https://academic.oup.com/jnci/article/112/3/224/5609115 har en grupp amerikanska forskare undersökt samtliga 78 cancerläkemedel som godkändes för vuxna av FDA under åren 2007–2017. Inte för någon av dessa nya substanser krävdes studier på barn. Endast 17 (21,8%) av läkemedlen hade information om barn i sin produktresumé. Hade RACE for Children Act gällt skulle betydligt fler (78,2 %) av de undersökta läkemedlen ha behövt genomgå pediatriska studier. Baserat på den lista " the Pediatric Molecual Target List" https://www.fda.gov/media/120332/download som FDA tagit fram, menar forskarna att, även om barncancer har andra genetiska förändringar än i cancer hos vuxna liksom att farmakinetiken och farmadynamiken är annorlunda, särskilt hos riktigt små barn, så kan det finnas samma molekylavvikelser hos både barn och vuxna. De flesta av de nya målinriktade läkemedlen skulle därför kunna ha effekt även vid cancerbehandling hos barn.