Ny typ av precisionsläkemedel i läkemedelsförmånen
Cancerläkemedlet Vitrakvi (larotrektinib) kan förskrivas inom förmånen till barn vars tumörer bär på en viss mutation. Det är första gången ett läkemedel mot en specifik genetisk förändring, i stället för mot en viss cancerform, ingår i högkostnadsskyddet i Sverige.
Vitrakvi (larotrektinib) är ett läkemedel inriktat mot en genetisk förändring i den så kallade NTRK-genen (NTRK-fusion). Förändringen förekommer vid många olika cancersjukdomar.
Förra året godkändes Vitrakvi inom EU för behandling av vuxna och barn med solida tumörer som bär på genförändringen.
Nu har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) beslutat att Vitrakvi ska ingå i högkostnadsskyddet i Sverige, men endast för patienter som påbörjar sin behandling före 18 års ålder.
Därmed ingår för första gången ett cancerläkemedel riktat mot en specifik genetisk förändring, i stället för mot en viss cancerform, i högkostnadsskyddet. Konceptet kallas också tumöragnostisk terapi, vilket alltså innebär att behandlingen riskas mot sjukdomens genetiska och molekylära egenskaper oberoende av var i kroppen cancern har startat.
Studier pågår
Effekt och säkerhet av Vitrakvi studeras i tre pågående kliniska fas I/II-studier på vuxna och barn med olika tumörtyper. Resultaten för barn visade en högre total responsfrekvens och en högre total överlevnad jämfört med hela studiepopulationen, skriver TLV i sitt beslut.
Vid utredningen av läkemedlet har TLV haft trepartsöverläggningar med Bayer, som står bakom läkemedlet, och regionerna. Det resulterade i att företaget och regionerna har tecknat en sidoöverenskommelse för Vitrakvi som innebär att företagen står för en del av läkemedelskostnaderna.
”Samarbetet tillsammans med regioner och företag har bidragit till att minska kostnaderna för behandlingen. Det har möjliggjort att vi kunnat ta in läkemedlet i högkostnadsskyddet för en begränsad patientgrupp”, säger Jonathan Lind Martinsson, biträdande avdelningschef på TLV, i ett pressmeddelande från myndigheten.
TLV bedömer dock att kostnaden är för hög vid behandling av patienter som påbörjar behandling i vuxen ålder.
Läkemedlet är avsett som monoterapi för behandling när tillfredsställande behandlingsalternativ saknas för sjukdom som är lokalt avancerad, metastaserad eller där ett kirurgiskt borttagande sannolikt skulle leda till svår sjuklighet.
Relativt sällsynt
”För barn med svåra återfall har behandlingen möjliggjort att barnen kan återgå till normala liv. Biverkningsprofilen är gynnsam jämfört med konventionell cancerbehandling, vilket är mycket glädjande. Förekomst av NTRK-fusion i barncancer är relativt sällsynt och varierar vid olika cancertyper. Med ökande molekylär diagnostik av cancer kommer vi sannolikt kunna erbjuda denna typ av målriktad terapi till flera patienter i framtiden,” säger Ingrid Øra, överläkare och barnonkolog vid Karolinska universitetssjukhuset och Skånes universitetssjukhus i Lund, och prövare för studien som ligger till grund för godkännandet av läkemedlet för barn, i ett pressmeddelande från Bayer.
Godkännandet av Vitrakvi på EU-nivå är villkorat med krav på ytterligare data från de studier som ligger till grund för godkännandet.
