FDA godkänner CAR T-behandling för r/r multipelt myelom
US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt CAR T-cellterapin ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) för behandling av patienter med återkommande eller refraktärt multipelt myelom (RRMM) som tidigare har fått fyra eller fler behandlinar.
FDA-godkännandet baseras på data från fas I-studien CARTITUDE inkluderade patienter som i genomsnitt hade fått sex tidigare behandlingsregimer och en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel, samt en CD38-riktad antikropp. I studien resulterade engångsbehandling med ciltacabtagene autoleucel i en kraftfull och bestående behandlingsrespons, där 98 procent av patienterna (totalt 97 patienter) svarade på behandlingen. 78 procent av patienterna upplevde en stringent komplett respons (sCR), vilket innebär att inga tecken eller symtom på sjukdom kan observeras på bilddiagnostik eller på andra tester efter behandlingen. Efter en genomsnittlig uppföljning på 18 månader var den genomsnittliga responsvarigheten 21,8 månader.
De vanligaste biverkningarna
Säkerhetupplysningar för ciltacabtagene autoleucel inkluderar varningar angående cytokinfrisättningssyndrom (cytokine release syndrome, CRS), immuneffektorcell-relaterat neurotoxicitetssyndrom (ICANS), Parkinsonism och Guillain-Barrés syndrom, hemofagocyterande lymfohistiocytos/makrofagaktiveringssyndrom (HLH/MAS) ,samt långvariga och/eller återkommande cytopenier. Varningar och försiktighet inkluderar långvariga och återkommande cytopenier, infektioner, hypogammaglobulinemi, hypersensitivitet, sekundära maligniteter samt påverkan på förmågan att köra fordon eller använda maskiner.
De vanligaste biverkningarna med ciltacabtagene autoleucel, som upplevs av minst 20 procent, är pyrexi, CRS, hypogammaglobulinemi, hypotoni, muskel- och skelettsmärta, trötthet, infektioner (patogener ospecificerade), hosta, frossa, diarré, illamående, encefalopati, nedsatt aptit, övre luftvägsinfektion, huvudvärk, takykardi, yrsel, dyspné, ödem, virusinfektioner, koagulopati, förstoppning samt kräkningar.
Den långsiktiga effekt- och säkerhetsprofilen för ciltacabtagene autoleucel evalueras för närvarande i den pågående CARTITUDE-1-studien. Tvåårs-uppföljningsresultat presenterades vid det senaste årsmötet för American Society of Hematology i december och visade att 98 procent av patienterna som behandlats med ciltacabtagene autoleucel för RRMM responderade på behandlingen. En majoritet av patienterna uppnådde en bibehållen respons och 83 procent av patienterna uppnådde en sCR vid 22 månaders uppföljning.
