- först med nyheter om medicin

Stora behandlingsframsteg för sällsynt hematologisk sjukdom

ASH: I fas III-studien APPLY PNH visar sig den orala monoterapin Iptacopan lovande som en ny behandling för den sällsynta hematologiska sjukdomen paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) jämfört med standardbehandlingen idag.

Data från APPLY PNH presenterades tisdagen den 13 december vid Late Breaking Abstract-sessionen på den amerikanska hematologikongressen ASH 2022 (abstract #LBA2) .

I studien hade 51 av de 60 deltagarna som behandlades med iptacopan en Hb-ökning på ≥1,2 mmol/L (≥2 g/dL) från baslinjen, medan antalet var 0 av 35 i gruppen som fick standardbehandling (båda P<0,0001) i form av C5-komplementhämmare. Dessutom uppnådde nästan alla deltagare i iptacopan-gruppen transfusionsoberoende i studien. 

PNH är en sällsynt blodsjukdom som orsakas av en förvärvad mutation i PIG-A-genen och kännetecknas av en klonal expansion av muterade hematopoetiska multipotenta stamceller, vilket resulterar i intravaskulär hemolys, attacker av buksmärtor och rödaktig urin och en betydligt ökad risk för blodproppar.

Nya behandlingar är välkomna

Standardbehandlingen för PNH idag är intravenösa anti-C5 monoklonala antikroppar som Soliris (eculizumab) och Ultomiris (ravulizumab), som binder sig till komplementproteinet C5 i immunsystemet. Upp till 60 procent av patienterna har dock kvarstående anemi vid standardbehandlingen och C3-medierad extravaskulär hemolys, skriver forskningsgruppen bakom studien. Nya behandlingsalternativ är därför välkomna.

Fas III-studien inkluderade totalt 97 vuxna PNH-patienter med en genomsnittlig hemoglobinnivå (Hb) på <6,2 mmol/l vid stabil standardbehandling under sex månader eller mer. De randomiserades 8:5 till att få iptacopan monoterapi 200 mg två gånger dagligen eller till att fortsätta sin standardbehandling i 24 veckor.

Biverkningar av iptacopan inkluderade huvudvärk och diarré, medan infektioner och episoder av så kallad genombrottshemolys tycktes förekomma något oftare hos patienter som fortfarande behandlades med C5-hämmare. Inga patienter avbröt behandlingen med iptacopan eller standardbehandlingen på grund av biverkningar.

Ny praxis – och ändå

Monoterapin iptacopan kan bli en praxisförändrande behandling för PNH-patienter som har otillräcklig respons på nuvarande standardbehandling och kan potentiellt bli ett föredraget behandlingsalternativ för patienter med hemolytiskt PNH, lyder bedömningen från forskargruppen bakom studien. 

I en tidigare fas II-studie har Iptacopan visat samma lovande säkerhet och effekt bland både anti-C5-behandlade och -naiva PNH-patienter.

En av de största förändringarna inom PNH-området inträffade 2007, när komplementhämmare som Soliris (eculizumab) – och senare under 2019 Ultomiris (ravulizumab) – godkändes för sjukdomen och förbättrade både överlevnad, hemoglobinnivåer och livskvalitet avsevärt. 

  • Skapad

Chefer

Chefredaktör och ansvarig utgivare:

Kristian Lund
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Chefredaktör:

Nina Vedel-Petersen
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Chefredaktör Sverige

Ingela Loell
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Kommersiell chef

Marianne Østergaard
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Kundansvarig, Sverige
Annika Östholm
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den. 

 

 

Redaktion

Nordisk redaktionschef

Bo Karl Christensen
Den här e-postadressen skyddas mot spambots. Du måste tillåta JavaScript för att se den.

Journalister

Ann Fernholm
Madeleine Salomon
Marie Skoglund
Per Westergård
Sara Nilsson