Nytt centrum ska stärka samverkan mellan forskning, tillverkning och behandling inom ATMP

Framstegen med avancerade läkemedel inom ATMP-området har drastiskt förbättrat överlevnaden för patienter som drabbats av vissa cancerformer. Nu samlar Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset forskning och utveckling runt cell-, gen- och vävnadsterapier i Karolinska ATMP-centrum för att binde samman forskare, tillverkare och kliniker i arbetet med ATMP och annan cell- och genterapi.

Stephan Mielke, professor i hematologi och cellterapi vid Karolinska Institutet och verksamhetschef för den medicinska enheten för Cellterapi och Allogen Stamcellstransplantation (CAST) på Karolinska universitetssjukhuset, är en av initiativtagarna till centret.

– Vi sammanför de strukturer som behövs inom dessa komplicerade områden under ett tak och skapar ett cell- och genterapicentrum. Det är unikt och vi ser en stor potential för nya synergier och ökad effektivitet. Vårt mål är att stärka samverkan mellan forskning, tillverkning och behandling inom ATMP så att patienterna snabbare får tillgång till nya behandlingar, säger han.  

Läkemedel inom samlingsbegreppet ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products eller avancerade terapiläkemedel) baseras på celler, gener eller vävnader samt kombinationsläkemedel.

Avancerade terapiläkemedel

Idag är cellbaserad immunterapi en av grundpelarna inom cancerbehandling. Utvecklingen kring CAR T (Chimeric Antigen Receptor Therapy), där patientens T-celler omprogrammeras för att kunna identifiera och angripa cancerceller, har skapat stor uppmärksamheten runt området. Idag finns CART-behandlande centra i Stockholm, Uppsala, Göteborg, Linköping och Lund. Även Umeå är på väg att bygga upp verksamhet.

Behandlingar med cell-baserad immunterapi är egentligen inget nytt då allogen stamcelltransplantation har utförts i nästan 50 år här i Stockholm och på flera andra platser i världen, men de senaste åren har det skett en oerhört snabb utveckling.

– Nu finns många nya terapier som skiljer sig från tidigare, exempelvis mRNA-vaccinen som utvecklades mot COVID-19. Sedan en kort tid tillbaka har Karolinska en kombination av CAR-T cells terapi och ett mRNA vaccin i en klinisk prövning för patienter med vissa solida tumörer som uttrycker en speciell markör på cellytan, säger Stephan Mielke.

– Behandling med CAR T-celler har potential att revolutionera behandlingen av flera cancerformer och vi ser en dramatisk utveckling med fler kliniska prövningar och nya tillgängliga standardbehandlingar. I Sverige har mer än 140 patienter behandlats med CAR T celler och antalet stiger stadigt.

Behandlas och botas

Behandlingen har lett till att tidigare obotliga patienter har kunnat räddas till livet. I framtiden ser Stephan Mielke att ATMP-tekniken kan användas vid flera cancerformer men även andra sjukdomar.

– Vi ser ett paradigmskifte. Idag kan vi bota eller behandla det vi inte kunde igår och patienter har snabbt fått tillbaka sin livskvalitet. ATMP har potential att kunna bota och det är skillnaden mot många tidigare terapier. Inom kort kan framstegen göra det möjligt att behandla ett flertal andra sjukdomar, exempelvis autoimmuna och även ärftliga sjukdomar, säger han.

– Vi kommer allt oftare att se behandling med ATMP-terapier vid solida tumörer men även vid reumatism, diabetes och demens.

Behandlingarna är komplexa och kan ibland ge livshotande biverkningar.

– Det måste kunna hanteras på rätt sätt i sjukvården. Teamet runt varje CAR T-cells patient är väldigt stort, ofta är mer än 100 personer delaktiga i olika moment av tillverkning och behandling och där även patienten är en del av teamet. Karolinska ATMP-centrum är att steg för att komma till rätta med fragmentisering och öka samarbetet mellan de olika ”spelarna” som behövs för patientens bästa, säger Stephan Mielke.

Tar lång tid

Det finns många hinder för att få fram läkemedel, säger Stephan Mielke. Sverige är drivande inom forskningen på ATMP-området men det tar ofta lång tid innan patienter kan få tillgång till läkemedel.

– Just nu ser vi tydligt att vi ofta ligger efter både vid kliniska prövningar och i införandet av standardbehandlingar. I Sverige bedöms läkemedel för standardbehandling hälsoekonomiskt innan de införs och processen är beroende på bra utfallsdata. Om någonting är nytt kan data saknas och som konsekvens kan tillgängligheten för patienter fördröjas, säger Stephan Mielke.

Inom SWECARNET – den svenska samarbetsplattform kring CAR T celler – vill man därför öka dialogen mellan sjukvården, akademin och industrin och vid behov koppla in myndigheterna för att skapa en bättre förståelse.

– Vi måste jobba ihop så tiden innan behandlingen landar i patienten kan förkortas. Vi tror vi kan leverera betydligt snabbare om alla som behövs blir involverade tidigare i processen. Metoden, ”Co-Creation” används i olika branscher, säger Stephan Mielke.

Karolinska ATMP-centrum kommer ha verksamhet i både Huddinge/Flemingsberg och i Solna.

Vad täcker ATMP?

Somatiska cellterapier - celler bearbetas så att egenskaper, funktion eller struktur ändras. Cellerna ges för att behandla, förebygga eller diagnosticera en sjukdom.

Genterapier - innehåller arvsmassa (DNA, RNA eller annan nukleinsyrasekvens). Ska reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gensekvens, där effekten beror på arvsmassan eller dess produkt.

Vävnadstekniska produkter - bearbetad vävnad eller celler för nybildning, reparation eller ersättning av human vävnad.