FDA godkänner Tibsovo för patienter med avancerad MDS

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt Tibsovo (ivosidenib) som behandling för patienter med IDH1-muterat återfallande eller refraktärt myelodysplastiskt syndrom (MDS).

Samtidigt har FDA godkänt Abbott RealTime IDH1-analysen som ett kompletterande diagnostiskt test för urval av IDH1-muterade MDS-patienter med återfall eller refraktär sjukdom.

Detta framgår av en nyhet på FDA's hemsida.

Ivosidenib är redan godkänt för patienter med IDH1-muterad akut myeloid leukemi (AML) (både i förstagångsbehandling för utvalda undergrupper och vid återfall) samt för lokalt avancerat eller metastaserat kolangiokarcinom.

FDA’s godkännande av ivosidenib för recidiverande eller refraktär MDS är baserat på data från den öppna enarmade multicenterstudien AG120-C-001. Studien inkluderade hematologiska patienter med IDH1-muterad sjukdom, inklusive 18 patienter med återfall eller refraktär MDS. IDH1-mutationerna upptäcktes i det perifera blodet eller i benmärgen med hjälp av lokala eller centrala diagnostiska tester och bekräftades senare retrospektivt med Abbott RealTime ISH1-analysen. Ivosidenib administrerades oralt med en startdos på 500 mg dagligen under 28-dagarscykler. Behandlingen fortsatte tills progression, oacceptabel toxicitet eller hematopoetisk stamcellstransplantation.

Behandlingens medianlängd var 9,3 månader. En av 18 patienter genomgick en transplantation efter ivosidenib. Alla patienter i studien som svarade på behandling med ivosidenib uppnådde ett fullständigt svar (CR). CR-graden var 38,9 procent (95 % KI 17,3–64,3). Mediantiden till CR var 1,9 månader, och medianvaraktigheten för CR var inte estimerbar vid tidpunkten för data cutoff.

Vid tidpunkten för inklusionen var nio av de 18 patienterna i studien beroende av blod- och/eller blodplättstransfusioner. Sex av de nio patienterna var inte längre beroende av transfusioner 56 dagar efter baslinjen. Av de nio patienter som inte var beroende av vare sig blod- eller blodplättstransfusioner vid tidpunkten för inkluderingen, förblev sju oberoende 56 dagar efter baslinjen.

De vanligaste biverkningarna var jämförbara med de som ses när ivosidenib används för att behandla AML. Dessa inkluderar GI-toxicitet (diarré, mukosit, illamående och förstoppning), käkledsvärk (artralgi), trötthet, hosta, klåda och muskelvärk. Ivosidenib kan också förlänga QT-intervallet, vilket kan vara en indikator på en ökad risk för hjärtarytmier.