FDA beviljar särläkemedelsstatus till paxalisib mot sällsynt form av pediatrisk cancer
FDA har beviljat särläkemedelsstatus till den experimentella PI3K-hämmaren paxalisib (GDC-0084) för behandling av vissa typer av aggressiva hjärntumörer hos barn.
Det rör sig om atypisk teratoid/rhabdoid tumör (AT/RT), som är en sällsynt och aggressiv form av hjärncancer som ses hos barn. FDA:s beslut baseras på behandlingsdata som presenterades vid den amerikanska cancerkongressen AACR. Dessa data indikerade att den experimentella PI3K-hämmaren har potential att ge behandlingsfördelar hos patienter med AT/RT, detta enligt ett pressmeddelande från Kazia Therapeutics Limited, läkemedelsföretaget bakom paxalisib. Företaget har hjärncancer hos barn som ett viktigt fokusområde för paxalisib.
Paxalisib testas för närvarande i en fas 2-interventionsstudie som kombinerar olika experimentella preparat för behandling av 216 barn och unga vuxna med olika typer av diffusa gliom. En fas 1-interventionsstudie av paxalisib för behandling av diffust infiltrerande pons-gliom pågår också.
Under 2018 fick Paxalisib särläkemedelsstatus för behandling av glioblastom hos vuxna patienter och 2020 fick läkemedlet särläkemedelsstatus för behandling av diffust infiltrerande pons-gliom (DIPG), en cancerform som vanligtvis drabbar barn.
